Krystexxa (pegloticase): thuốc mới điều trị bệnh Gút

Gút tiếng anh là "Gout" là bệnh xảy ra do rối loạn chuyển hóa acid uric. Trong lich sử, bệnh Gút được coi là bệnh của vua chúa  "the disease of kings" hoặc bệnh của người giàu "rich man's disease". Nhiều thế kỷ qua điều trị bệnh gút chưa có tiến bộ gì đáng kể, việc điều trị vẫn bao gồm: điều chỉnh chế độ ăn (giảm đạm, kiêng rượu bia), dùng thuốc làm giảm acid uric máu (giảm tổng hợp acid uric máu: allopurinol, feburat, tăng đào thải acid uric máu: probenecid), thuốc chống viêm giảm đau (Colchicin, Non-steroide). Nhiều trường hợp bệnh vẫn tiến triển mà thuốc và thay đổi lối sống vẫn không kiểm soát được bệnh. Các nghiên cứu tìm kiếm các thuốc mới vẫn đang được tiếp tục, một thành công mới gần đây do các nhà khoa học thuộc trường đại học Duke (Mỹ) đã tổng hợp thành công một chất làm chuyển acid uric thành allantoin, allantoin là chất không độc và có khả năng hòa tan gấp 5 đến 10 lần so với acid uric và dễ dàng được đào thải qua thận. Các sản phẩm thuốc biệt dược đã được các hãng dược phẩm đưa ra, và năm 2010 FDA đã cấp phép cho sản phẩm pegloticase được lưu hành trên thị trường. Tuy nhiên Pegloticase cũng chỉ được chỉ định hạn chế. Để tìm hiểu vấn đề này mời các bạn đọc bài sau.

Krystexxa (pegloticase): thuốc mới điều trị bệnh Gút

Tên thường gọi: Pegloticase

Tên gọi khác: Puricase, Krystexxa.

Giới thiệu

Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) năm 2010 đã phê chuẩn thuốc Krystexxa (pegloticase) sử dụng cho bệnh nhân bị bệnh gút (gout) lớn tuổi, không có đáp ứng hoặc không thể chịu đựng được phương pháp điều trị thông thường. Pegloticase là kết quả nghiên cứu của các nhà khoa học thuộc Đại học Y khoa Duke (Mỹ), do John Sundy là chủ nhiệm công trình, công bố tại hội nghị thường niên của Hiệp hội thấp khớp Mỹ (ACR) ngày 26/10 và được hãng Savient Pharmaceuticals đưa ra dạng biệt dược Puricase, là một enzyme giúp giảm acid uric do chuyển hoá acid uric thành một chất vô hại bài tiết qua nước tiểu. Các phản ứng phụ gồm: buồn nôn, chỗ tiêm bầm tím, ngứa khoang mũi, táo bón, đau ngực, ói mửa, sốc dị ứng.

Krystexxa (pegloticase) do hãng Savient Pharmaceuticals bào chế, tiêm tĩnh mạch cho bệnh nhân hai tuần một lần. Thử nghiệm trên 222 bệnh nhân tại 6 trung tâm, pegloticase có hiệu lực với bệnh gút nặng (có acid uric máu 8mg/dl), không đáp ứng với các thuốc điều trị truyền thống như colchicin, allopurinol. FDA cho phép sử dụng pegloticase với chỉ định hạn chế.

Pegloticase là một loại thuốc tái tổ hợp làm giảm acid uric được chỉ định để điều trị bệnh gút nặng, khó chữa, bệnh gút mạn tính. Tương tự như rasburicase, pegloticase chuyển hóa axit uric thành allantoin. Điều này làm giảm nguy cơ hình thành kết tủa và phát triển bệnh gút, vì allantoin hòa tan gấp năm đến mười lần so với axit uric và được đào thải qua nước tiểu. Trái ngược với rasburicase, pegloticase được pegyl hóa để tăng thời gian bán thải từ khoảng tám giờ đến mười hoặc mười hai ngày. Điều này cho phép chỉ cần sử dụng hai đến bốn tuần một lần, làm cho loại thuốc này phù hợp để điều trị lâu dài.

Chỉ định

Điều trị bệnh gút mạn tính ở bệnh nhân trưởng thành không đáp ứng với liệu pháp điều trị thông thường.

Chống chỉ định

- Người dị ứng với các thành phần của thuốc.

- Người thiếu men G6PD (glucose-6-phosphat dehydogenase): Ở người thiếu men G6PD, pegloticase gây tán huyết và methemoglobin.

- Thận trọng dùng cho người bị cao huyết áp hoặc mắc các bệnh tim mạch.

- Phụ nữ có thai và cho con bú.

Cách dùng

Thuốc dùng bằng đường truyền tĩnh mạch, với liều mỗi 2 tuần/lần hay mỗi 4 tuần/lần, một lần 8mg.

Cơ chế hoạt động

Pegloticase là một uricase tái tổ hợp xúc tác quá trình chuyển hóa axit uric thành allantoin.

Tương tác thuốc

Tương tác thuốc có thể làm thay đổi khả năng hoạt động của thuốc hoặc gia tăng ảnh hưởng của các tác dụng phụ. Các thuốc tương tác:

- Allopurinol: Nguy cơ hoặc mức độ nghiêm trọng của tác dụng phụ có thể được tăng lên khi Allopurinol được kết hợp với Pegloticase.

Tác dụng phụ

Có thể xảy ra  phản ứng phụ như:

- Dị ứng, nổi mề đay mẩn ngứa, da bầm tím.

- Sốc phản vệ.

- Buồn nôn, nôn.

- Rối loạn tiêu hóa.

- Có thể gây ra một số tác dụng phụ không mong muốn khác.

- Pegloticase gây tán huyết và methemoglobin ở người thiếu enzym G6PD (glucose-6-phosphat dehydogenase).

Pegloticase không chữa khỏi bệnh gút mà chỉ làm hạ thấp acid uric máu đến mức an toàn (< 6mg/dL), có thể làm tan và hết các hạt Tophy vì thế nhiều người lầm tưởng là thuốc có thể điều trị khỏi được bệnh gút. Thuốc có tác dụng chính là làm hạ acid uric trong máu, đưa acid uric máu về mức an toàn, nhưng không được xem là phương pháp trị gút tận gốc như nhiều người vẫn nghĩ vì thế không dùng độc lập trị gút mà cần phải phối hợp tuân thủ theo hướng dẫn của các bác sĩ. Đặc biệt trước khi sử dụng cần kiểm tra xem người bệnh có dị ứng với thuốc Pegloticase không. Tỷ lệ người dùng đạt được mức thấp acid uric máu cũng không cao và phải ngưng điều trị nếu sau hai lần định lượng acid uric máu vẫn >6mg/dl.

Pegloticase mới được nghiên cứu trên phạm vi chưa lớn, nên có thể chưa phát hiện đầy đủ các vấn đề về an toàn. Giá thuốc lại khá đắt: tại Hoa Kỳ lọ 8mg có giá 2500USD, mỗi tháng truyền tĩnh mạch 2 lần tiêu tốn 5000USD.

CHIA SẺ BÀI VIẾT